Thérapie génique

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Thérapie génique

La thérapie génique est la principale voie de recherche pour soigner les maladies héréditaires. La plupart de ces maladies sont dues à un gène endommagé (mutation, délétion...). Cette anomalie se répercute sur la protéine codée par ce gène, qui n'est plus synthétisée ou n'assume plus son rôle. Cette déficience entraîne une pathologie (hémophilie, myopathie...). Le but de la thérapie génique est de « réparer » ce gène en insérant dans les cellules un gène sain codant pour la protéine fonctionnelle. De nombreux essais sont en cours et la technique devrait être au point d'ici quelques années.

© Larousse 2006