essai thérapeutique

Cet article est extrait de l'ouvrage « Larousse Médical ».

Expérimentation d'un nouveau médicament ou d'un nouveau procédé de diagnostic ou de traitement préalablement à sa mise sur le marché, mais également essai d'un médicament ancien dans une indication nouvelle.

Un essai thérapeutique a pour but de préciser si un médicament donné est plus efficace que le ou les médicaments de référence pour la maladie concernée et s'il est suffisamment dénué d'effets indésirables sur l'homme.

Après des études biochimiques, éventuellement menées sur des cultures de tissu ou par expérimentation sur des animaux de laboratoire, l'essai fait appel à des volontaires et se déroule en plusieurs étapes :

— phase I pour évaluer la tolérance, le métabolisme, les effets secondaires ;

— phase II pour évaluer la dose optimale ;

— phase III qui étudie l’efficacité.

On suit de plus en plus souvent un protocole utilisant la méthode des essais comparatifs : les personnes sélectionnées sont réparties au hasard en deux groupes : un groupe reçoit le médicament à tester, l'autre (groupe témoin), le médicament de référence ou, s'il n'existe pas, un « placebo » (produit sans effet présenté sous la même forme que le médicament à tester). L'essai est réalisé soit en simple aveugle(le malade ignore ce qu'il reçoit mais le médecin le sait), soit, le plus souvent, en double aveugle (ni le malade ni le médecin ne le savent). En fin de test, le « secret » est levé et les résultats sont comparés en termes d'efficacité et de tolérance et soumis à une analyse statistique de leur validité.

Les essais thérapeutiques sont basés sur le volontariat : toute personne, avant d'y être incluse, reçoit une information orale et écrite sur les buts, les conditions et les éventuels inconvénients de l'essai et doit donner par écrit son « consentement éclairé ». De plus, elle a le droit de suspendre unilatéralement sa participation à n'importe quel moment au cours du test. Les Comités de protection des personnes (CPP) donnent leur avis délibératif sur l'intérêt du protocole, l'absence d'inconvénient sérieux pour les volontaires, la qualité de l'information qui leur est fournie.

Voir : comité de protection des personnes (CPP), recherche médicale.